Велика Британія стала першою країною, де дозволили генну терапію з використанням технології CRISPR, що дозволяє вносити зміни у геном. Лікування схвалили щодо двох спадкових хвороб крові — серповидноклітинної анемії та бета-таласемії, повідомляє сайт журналу Science.
Художня ілюстрація закупорювання судини при серповидноклітинній анемії. OSF HealthCare
Як діє схвалена терапія?
При серповидноклітинній анемії еритроцити набувають форму серпа і можуть закупорювати дрібні судини, спричиняючи сильний біль і пошкодження органів. А при бета-таласемії органи страждають від недостатнього постачання кисню. Та обидві хвороби виникають через мутацію у гені гемоглобіну — білка, який транспортує організмом кисень. Генна терапія, яку схвалили, пошкоджує ген BCL11A, який пригнічує роботу гена гемоглобіну, що активний під час ембріонального розвитку. У такий спосіб лікарі можуть повернути пацієнтам здатність виробляти робочий варіант гемоглобіну. Лікування проводять на стовбурових клітинах, які попередньо дістають із кісткового мозку пацієнта, а відтак повертають вже відредагованими. Це дозволяє достатньо розбавити вплив генетичної мутації, щоб люди з серповидноклітинною анемією позбавилися епізодів сильного болю, а хворі на бета-таласемію більше не потребували регулярних переливань крові, щоб уникнути важкої анемії. Очікується, що найближчими місяцями схвалення генної терапії на основі CRISPR відбудеться і в США та ЄС.
- Генна терапія бета-таласемії, яку схвалили минулого року у США, працює завдяки доставленню у клітини за допомогою вірусів робочих варіантів гена, пошкодженого мутацією.