Американські генетики удосконалили генну терапію для того, щоб вводити в клітини ссавців цілі гени, а не їх фрагменти, як у класичних методах. Це необхідно для того, щоб спростити лікування спадкових хвороб і зробити його дешевшим. Більш того, новий метод виявився щонайменше у 9 разів ефективнішим за попередні. Про розробку повідомили у журналі Nature Biomedical Engineering.
ELENABS / ISTOCK.COM
Чим особливий новий метод?
Спершу науковці ввели в геном сайти зв’язування — місця, де фермент може прикріпитися для взаємодії з ДНК. Надалі ферменти під назвою рекомбінази зв’язувалися з цими сайтами та вводили в ДНК гени довжиною більше 10 тисяч пар основ. Ці ферменти з ефективністю у 30, а подекуди і 46 відсотків впоралися з введенням великих фрагментів у ДНК клітин людської сполучної тканини.
Наразі такий метод виявився найефективнішим серед усіх відомих методів введення генів у клітини ссавців. Його використання дозволить науковцям не тільки редагувати гени, пов’язані зі спадковими хворобами, але і покращити інструменти для біотехнологічних та біоінженерних досліджень.
Що ще відомо про генну терапію
Велика Британія стала першою країною, що схвалила генну терапію на основі CRISPR. За допомогою цієї технології планують лікувати серповидноклітинну анемію та бета-таласемію.
У США ліки для генної терапії проти рідкісної та смертельної спадкової хвороби, метахроматичної лейкодистрофії, стали найдорожчими відомими ліками.
За допомогою генної інженерії науковцям вдалося перетворити ракові клітини на здорові м’язові. Дослідження проводили на надзвичайно агресивному виді раку — рабдоміосаркомі, яка уражає дітей.
Технологія генної інженерії CRISPR також змогла позбавити імунні клітини ВІЛ-інфекції. Її протестували на культурах клітин, однак очікують, що вона спрацює і на людях.