CAR-T клітинна терапія вперше позбавила пацієнтку одразу трьох автоімунних захворювань — рідкісного виду анемії, нестачі тромбоцитів й одночасного підвищеного ризику утворення тромбів. Модифіковані клітини жінки націлили на її власні B-лімфоцити, які надмірно виробляли антитіла, що атакували її клітини крові. Завдяки лікуванню пацієнтка позбулася потреби в регулярних переливаннях крові, які раніше отримувала тому, що жоден інший метод лікування їй не допоміг. Про випадок розповіли в статті журналу Med.
Як проходило лікування від рідкісних хвороб?
Медики працювали над терапією для 47-річної жінки з трьома рідкісними автоімунними захворюваннями: автоімунною гемолітичною анемією, коли імунні клітини руйнують еритроцити, імунною тромбоцитопенією, тобто зниженням кількості клітин крові, відповідальних за її згортання, та антифосфоліпідним синдромом, що збільшує ризик тромбів. Кожна з цих хвороб зустрічається з імовірністю 10-100 випадків на мільйон. Перед зверненням до лікарів жінка випробувала дев’ять різних методів лікування: від стероїдних гормонів, які зменшують активність імунної системи, до терапії антитілами.
У новому дослідженні в пацієнтки взяли імунні клітини T-лімфоцити та модифікували їх таким чином, щоб вони розпізнавали та знищували B-лімфоцити, відповідальні за надмірне вироблення антитіл у її організмі. За тиждень після лікування жінка отримала останнє переливання крові, після чого вже більше їх не потребувала. За два тижні після терапії пацієнтка повідомила про те, що відчуває більше енергії та може самостійно робити повсякденні справи. А з 25 дня в пацієнтки нормалізувався рівень гемоглобіну, тромбоцитів і антитіл, пов’язаних зі згортанням крові. У жінки не зафіксували надмірної імунної реакції на лікування, але в її крові був дещо підвищеним рівень ферментів печінки та зниженим — імунних клітин загалом. Однак таке погіршення може бути пов’язаним із попередніми етапами лікування, тож науковці сподіваються на повне одужання жінки.
Для чого ще застосовують CAR-T клітинну терапію
💉 Раніше CAR-T клітинну терапію вже застосовували для лікування автоімунного захворювання — системного червоного вовчака в п’яти пацієнтів.
🩸 Також її використали для лікування рідкісного виду лейкемії, тобто раку крові, в дівчинки-підлітка. Для її лікування також використали клітини від донора, а не власні.
🧠 Експериментальна терапія з використанням Т-лімфоцитів позбавила чоловіка агресивної пухлини мозку, гліобластоми, всього за декілька днів.
👨🦽 Також такий підхід випробували для лікування людей, які мали параліч усіх чотирьох кінцівок через рідкісні автоімунні захворювання нервової системи.
👩⚕️ Для лікування раку також спробували модифікувати імунні клітини просто в організмі пацієнтів. Але загалом медики побоюються, що така терапія може призводити до нових випадків раку крові.