Німецькі науковці випробували експериментальну терапію системного червоного вовчака на невеликій групі добровольців в рамках попереднього вивчення. П'ятеро пацієнтів після модифікації їхніх імунних клітин змогли досягти тривалої ремісії й відмовитися від звичних препаратів проти хвороби, повідомляється у статті журналу Nature Medicine.
JUAN GAERTNER / SCIENCE PHOTO LIBRARY
Що це за хвороба?
Системний червоний вовчак, або скорочено просто вовчак — це автоімунне захворювання, при якому імунна система пацієнта атакує свої ж клітини, зокрема через утворення антитіл до власної ДНК. Це може призводити до таких загальних симптомів як жар, біль у суглобах, почервоніння шкіри, а також до пошкоджень життєво важливих органів, включно з серцем і нирками. Лікування системного червоного вовчака зараз спрямоване на зменшення його симптомів та досягнення ремісії, для чого часто необхідне пожиттєве приймання ліків, але навіть так воно не завжди спрацьовує. Тому вчені з Університету Ерлангена-Нюрнберга вирішили націлитися на саму суть захворювання, спробувавши виправити порушення роботи імунної системи.
Яке лікування випробовували дослідники?
Вчені зосередилися на CAR T-клітинній імунотерапії, яку найчастіше розглядають потенційним лікуванням раку. Вона полягає у тому, що від пацієнтів забираються імунні клітини й у лабораторних умовах модифікуються таким чином, щоб націлюватися на конкретну бажану ціль, як-от специфічний білок ракових клітин. У випадку з вовчаком автори хотіли нацькувати клітини на білок CD19, який активно експресується на поверхні В-клітин — тих, які при хворобі надмірно активуються й призводять до руйнування власних тканин. Таке експериментальне лікування випробували на п'ятьох пацієнтах віком 18-24 роки із діагностованим вовчаком та пов'язаним із ним ураженням легень, нирок, серця і суглобів.
Наскільки лікування допомогло пацієнтам?
Через три місяці після проведення лікування у всіх п'яти пацієнтів відмітили покращення стану. У них зникли прояви ушкодження нирок і сильна втома, нормалізувалися показники антитіл до ДНК у крові. У частини лікованих також вдалося усунути артрит, фіброз серцевих клапанів та пошкодження легень. За пацієнтами спостерігали від 5 до 17 місяців після лікування. Хоча протягом цього часу у деяких із них поверталися ознаки пошкодження нирок, згідно з лабораторними аналізами, однак вони були незначними і не призводили до серйозної патології. Пацієнти при цьому змогли скасувати приймання звичних для них препаратів проти вовчака у період ремісії.
Що важливо, лікування зміненими клітинами не спричинило збільшення частоти інфекцій у пацієнтів і виявилося малотоксичним. Таким чином, вчені вбачають значний потенціал CAR T-клітинної терапії при неонкологічних захворюваннях. Але потрібно провести додаткові випробування терапії на більшій кількості пацієнтів і з тривалішим періодом спостереження, щоб точніше оцінити її ефективність і безпечність.