Американська компанія Sana Biotechnology провела першу пересадку клітин підшлункової залози пацієнту з цукровим діабетом першого типу, після якої йому не потрібні були препарати для пригнічення імунітету. Використавши технологію генетичного редагування CRISPR, науковці створили клітини, стійкі до атак імунної системи. Якщо таку терапію схвалять, вона зможе повністю вилікувати людей із діабетом першого типу, роблячи їх незалежними від інсуліну. Дослідження опублікували в журналі New England Journal of Medicine.
Як діабет пов’язаний із пригніченням імунітету?
На відміну від цукрового діабету другого типу, який виникає через стійкість клітин до інсуліну, діабет першого типу виникає через руйнування клітин підшлункової залози імунними клітинами та найчастіше є вродженим. У людей з цим діагнозом з віком руйнуються клітини підшлункової залози, відповідальні за синтез інсуліну, — бета-клітини острівців Лангерганса.
Виходом для таких людей є пересадка клітин підшлункової залози від загиблих донорів або стовбурових клітин. І хоча обидва методи позбавляють пацієнтів залежності від ін’єкцій інсуліну, через ризик імунної відповіді на пересаджені клітини людям доводиться постійно приймати препарати для пригнічення імунітету. А це, своєю чергою, збільшує ризик інфекційних захворювань і раку. Тому шведсько-норвезька команда науковців спільно з фахівцями Sana Biotechnology розробила терапію генетично модифікованими та стійкими до імунної відповіді клітинами підшлункової залози.
Як пройшла пересадка без пригнічення імунітету?
Для підтвердження ефективності та безпечності такої терапії науковці спершу провели дослідження на одному пацієнті з використанням невеликої кількості клітин. Для пересадки використали клітини загиблого донора, у які ввели генетичні зміни, змусивши виробляти білок CD47. Він є маркером для імунних клітин, який вказує на те, що клітина з цим білком є власною клітиною організму та що її не потрібно атакувати.
Пересадку провели пацієнту з тривалою історією цукрового діабету першого типу. Йому в руку ввели 80 мільйонів модифікованих клітин — достатньо для перевірки ефекту терапії та не так багато, щоб це спровокувало системну й небезпечну для життя імунну реакцію. За 12 тижнів після пересадки та навіть за пів року після неї, згідно зі звітом компанії, ці клітини залишалися в організмі, не спричиняли імунної відповіді та виробляли інсулін.
То тепер люди з діабетом зможуть назавжди його позбутися?
Поки що пацієнт отримав недостатньо велику дозу клітин підшлункової, щоб вони могли повністю замінити ін’єкції інсуліну. Крім того, деякі науковці сумніваються в ефективності цього підходу для різних людей, адже досі в лабораторії не вдавалося відтворити той захист, який дає білок CD47.
Однак інші вбачають у такому підході перший крок до ліків від цукрового діабету першого типу, завдяки яким пацієнти з цим діагнозом зможуть позбутися потреби в постійних ін’єкціях інсуліну. Особливо корисною терапія генетично модифікованими клітинами може бути в поєднанні з використанням стовбурових клітин, завдяки яким пацієнтам не буде потрібно шукати донора клітин підшлункової залози.
Як пересадка клітин допомагає з діабетом першого типу
🎵 У мишей науковці модифікували клітини підшлункової, які не виробляють інсулін, щоб вони робили це під впливом музики — найкраще спрацювала пісня «We Will Rock You» гурту Queen.
💪 А минулого року вперше стало відомо про успішне лікування цього виду діабету за допомогою пересадки стовбурових клітин, завдяки якому пацієнтка вже рік не потребує інсуліну.
💩 А от пересадкою кишкових бактерій з калу вдалося полегшити прояви порушення в роботі кишківника у пацієнтів з цукровим діабетом першого типу.