У США схвалили першу генно-клітинну терапію хвороби, що спричиняє рани по всьому тілу

Управління з продовольства і медикаментів США вперше схвалило до використання генетично модифікованих клітин для лікування вродженої хвороби, що спричиняє пошкодження шкіри та рани по всьому тілу. Для лікування клітини шкіри хворих піддають генетичному редагуванню, після чого пластини з них наносять на рани, що сприяє їх загоєнню. Завдяки схваленню лікування стане доступним більшій кількості людей уже з липня цього року. Про це повідомили на сайті компанії Abeona Therapeutics, яка й розробила терапію.

У США схвалили першу генно-клітинну терапію хвороби, що спричиняє рани по всьому тілу. GIPHY

Що передувало схваленню терапії генетично модифікованими клітинами?

Дистрофічний бульозний епідермоліз, терапію проти якого схвалили до впровадження, спричинений мутаціями в гені, що відповідає за синтез колагену сьомого типу. Через це шкіра пацієнтів з цією хворобою стає крихкою та легко піддається утворенню пухирів і ран, що довго не заживають. Тому сучасні терапії епідермолізу спрямовані на виправлення відповідального за синтез колагену гена, як схвалена два роки тому генна терапія, у якій необхідний ген доставляли за допомогою вірусу просто в рану.

На відміну від цієї терапії, використання генетично модифікованих клітин діє як своєрідний пластир, яким накривають рану. Це дозволяє лікувати великі пошкоджені ділянки шкіри, адже хвороба може уражати до 30, а іноді й до 80 відсотків її поверхні. Як показали клінічні випробування, клітинна терапія допомогла загоїти великі хронічні рани на понад 50 відсотків і знизила рівень болю в пацієнтів.

За результатами першої та другої фази випробувань за участі семи пацієнтів, медики також з’ясували, що стан ран після нанесення генетично модифікованих клітин значно покращувався протягом наступних семи років. Крім того, в учасників випробувань не виявили серйозних побічних ефектів, а в менш як п’яти відсотків з них з’явилися постопераційний біль або свербіж.

Як медики покращують загоєння ран

🐒 Дослідження показало, що загоєння ран у людей відбувається значно повільніше, ніж в решти приматів. Розуміння механізмів цього допоможе розробити терапії для загоєння ран.

🐀 Оскільки цукровий діабет погіршує загоєння ран, науковці надрукували на 3D-біопринтері штучну шкіру, що пришвидшує цей процес — її випробували на пацюках з хворобою.

🦠 Загоїти глибокі місцеві рани в мишей з діабетом допомогли модифіковані молочнокислі бактерії, які виробляють необхідні для загоєння ран білки.