Управління з медикаментів і продовольства США (FDA) схвалило використання у людей першого препарату проти генетично зумовленого бічного аміотрофічного склерозу. Засіб з торговою назвою Qalsody від фармацевтичної компанії Biogen пройшов процедуру прискореного схвалення, яке діє для ліків проти небезпечних хвороб, що все ще проходять тестування ефективності. Про рішення йдеться у повідомленні FDA.
Biogen
Що це за хвороба і як проти неї працюють нові ліки?
Бічний аміотрофічний склероз (БАС) є важким нейродегенеративним захворюванням, за якого у людини уражаються нерви, особливо залучені до вольових рухів. Із часом це призводить до порушення можливості самостійно рухатися, а іноді й дихати. Більшість людей із цією хворобою мають спорадичну її форму, яка виникає раптово за нез'ясованих причин. Але у частини пацієнтів БАС має генетичну причину, наприклад мутацію у гені SOD1, на що і націлюється препарат Qalsody. Його основна речовина тоферсен пригнічує експресію білка мутованого гена SOD1. Пацієнтам рекомендують ввести перші три ін'єкції з проміжком у 14 днів, а наступні для підтримання ефекту — з інтервалом 28 днів.
Випробування на 108 пацієнтах зі спадковим БАС показало, що за 28 тижнів лікування препаратом Qalsody у крові суттєво знижується концентрація сполуки NfL, яка є маркером пошкодження нервів та нейродегенерації. На основі цього результату засіб пройшов прискорену процедуру схвалення для ліків проти серйозних захворювань, поки тестується у рамках третьої фази клінічного дослідження, яке встановить його фактичну ефективність на основі симптоматики у пацієнтів.