У США схвалили генну терапію на основі CRISPR проти бета-таласемії

Американське Управління з продовольства та медикаментів (FDA) схвалило використання генної терапії на основі технології генетичного редагування CRISPR для лікування бета-таласемії — важкого захворювання крові, за якого органи недоотримують кисню. Про рішення повідомили у пресрелізі компанії-розробника препарату Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

Sangharsh Lohakare / Unsplash

Як діє препарат?

Бета-таласемія виникає через генетичну мутацію, яка унеможливлює вироблення організмом нормального варіанту гемоглобіну, який постачає кров судинами. Через це організм страждає від нестачі кисню, а з часом пошкоджуватися можуть внутрішні органи. Щоб знизити ризики цього, хворі на бета-таласемію повинні кожні кілька тижнів проходити переливання крові. Але новий препарат генної терапії CASGEVY діє завдяки відновленню вироблення робочого варіанту гемоглобіну у пацієнта. Молекулярні ножиці CRISPR націлюються на ген BCL11A, який у нормі після народження вимикає вироблення ембріонального варіанту гемоглобіну, на користь дорослого варіанту гемоглобіну. Оскільки дорослий варіант у пацієнтів дефектний, то його замінять робочим ембріональним. При цьому модифікацію проводять не всередині організму пацієнта, а на його стовбурових клітинах крові, які попередньо вилучають, а потім повертають пацієнтові відредагованими. Лікування CASGEVY дозволили проводити пацієнтам від 12 років, які залежні від регулярних переливань крові. Це вже другий діагноз, для якого FDA схвалила засіб — у грудні минулого року ним дозволили лікувати серповидноклітинну анемію.

• Першими таке лікування схвалили у Великій Британії.

• Новий препарат на основі CRISPR не єдина генна терапія бета-таласемії у США. У 2022 році схвалили засіб Zynteglo, який тоді став найдорожчими ліками у світі.