У США схвалили препарат для генної терапії гемофілії В — рідкісної форми порушення згортання крові, повідомляє Управління з продовольства і медикаментів (FDA). Ці ліки стали новими найдорожчими у світі з вартістю 3,5 мільйона доларів за дозу.
Nguyễn Hiệp / Unsplash
Яку хворобу лікує препарат?
Гемофілія — хвороба, за якої у людини порушується згортання крові, тому навіть невеликі поранення для неї можуть завершитися суттєвими крововтратами, а також нерідкісні спонтанні кровотечі.
Гемофілія В спричиняється мутацією у гені, що кодує фактор згортання крові ІХ, і зустрічається приблизно в однієї людини з 40 тисяч, більшість із яких чоловіки. У складних випадках лікування вимагає пожиттєвих внутрішньовенних вливань фактора ІХ і є дороговартісним. Як і з багатьма іншими генетичними захворюваннями, виправити дефект спробували генною терапією. І це спрацювало: FDA схвалило перший препарат генної терапії проти гемофілії В. Та він став новими найдорожчими ліками у світі — їхня вартість складає 3,5 мільйони доларів. Раніше цього року ми називали найдорожчим інший препарат — для генної терапії бета-таласемії — з вартістю 2,8 мільйона доларів, але відтоді він уже став лише третім найдорожчим.
Що роблять нові дорогі ліки?
Новосхвалений препарат Хемдженікс (Hemgenix) від компанії CSL Behring LLC містить аденоасоційвані віруси, які доставляють у клітини правильний варіант гена фактора згортання ІХ. Розробники зазначають, що достатньо одного внутрішньовенного введення препарату, щоб досягти терапевтичного ефекту.
Ефективність і безпечність препарату підтвердили у двох дослідженнях, у яких взяли участь 57 чоловіків віком від 18 до 75 років із середньою або важкою гемофілією В. 94 відсотки учасників змогли відмовитися від регулярних дорогих введень фактора ІХ, а в одному з досліджень частота кровотеч зменшилася після лікування на половину. При цьому найчастіше побічні дії, якщо були, то охоплювали збільшення рівнів печінкових ферментів, головний біль чи грипоподібні симптоми, що вказує на відносну безпечність лікування, але вимагає постійного контролю за станом пацієнтів.