Перші ліки для генної терапії гемофілії від компанії Biomarin Pharmaceutical заборонили виводити на ринок, поки не буде підтверджено їхню ефективність у довгостроковій перспективі. Препарат мав стати найдорожчим у світі лікарським засобом, чию вартість оцінили в три мільйони доларів. Про це повідомляється в пресрелізі фармацевтичної компанії.
Для кого її створювали?
Гемофілія — це спадкова хвороба, при якій порушується процес згортування крові. Унаслідок цього хворі наражаються на небезпеку серйозної кровотечі, навіть від незначних поранень. Довгий час вилікувати хворобу було неможливо, а пацієнтам пропонували замісну терапію за допомогою введення факторів згортання крові, яких не вистачає пацієнтам, протягом усього життя. Вартість такого лікування може сягати кількох тисяч доларів на рік.
Зараз розв’язати цю проблему раз і назавжди можна за допомогою генної терапії. Вона полягає у введенні пацієнтові знешкоджених вірусів, які вбудовують у його ДНК здоровий варіант пошкодженого гена. Недоліком методу є його дорожнеча, яка виводиться на основі того, що разова ін’єкція позбавляє від хвороби, при цьому дає змогу уникнути щорічних витрат і окупається за кілька років.
На сьогодні найдорожчими у світі ліками є саме препарати для генної терапії «Золгенсма», які лікують спінальну м’язову атрофію. Їхня вартість у США становить 2,125 мільйона доларів. Але нові ліки проти гемофілії А від компанії Biomarin Pharmaceutical мали бути ще дорожчими — 3 мільйони доларів.
Чому заборонили?
Клінічні дослідження показали ефективність препарату для лікування гемофілії А — у крові пацієнтів кількість фактора згортання крові, якого не вистачало, стабільно зросла. Це дозволило знизити кількість ін’єкцій зі 136 до 5 на рік. Однак, спостереження лікарів вказувало на те, що концентрація білка в крові з часом знижувалася, що викликало занепокоєння щодо довготривалої ефективності препарату.
Самого розробника ж такі свідчення, схоже, не сильно насторожили й він подав заяву на реєстрацію свого препарату, всупереч тому, що багато пацієнтів усе ще проходять тестування, яке завершиться восени 2021 року. А ось відповідальне за випуск медикаментів у США Управління продовольства та медикаментів (FDA) у реєстрації відмовило. Орган наполіг на необхідності завершення останньої фази тестування препарату та представленні повних даних щодо стійкості ефекту лікування. Тож ліків для генної терапії гемофілії світ не побачить ще принаймні півтори роки.