Генна терапія вперше допомогла відновити слух в обох вухах п’ятьом дітям з вродженою глухотою. Китайським науковцям вдалося успішно доставити виправлений ген, що кодує білок отоферлін, в обидва вуха та уникнути важких побічних ефектів. На основі такої технології науковці сподіваються створити генну терапію і проти інших мутацій, що викликають вроджену глухоту. Про результати вони повідомили в журналі Nature Medicine.
Unsplash
Як відновили слух дітям?
Науковці використали інактивований аденовірус, щоб доставити виправлений ген OTOF, мутації в якому викликають від двох до восьми відсотків випадків вродженої глухоти. Однак, на відміну від їхнього попереднього дослідження, де один з п’яти пацієнтів так і не відновив слух, у цьому дослідженні всі п’ять дітей позбулися вродженої глухоти.
Крім того, це перше випробування генної терапії, в якому вдалося повернути слух в обох вухах. У пацієнтів спостерігалася здатність реагувати на музику та мовлення, визначати джерело звуку, для чого потрібно чути обома вухами, а також не було вираженої імунної реакції на терапію. Це дає надію людям з вродженою глухотою, адже така генна терапія виявилася безпечною і на її основі в майбутньому зможуть створити терапію глухоти, яка не викликана мутаціями в гені OTOF.
- Раніше у США також вдалося відновити слух за допомогою генної терапії. Однак, як і в попередньому дослідженні китайських науковців, слух відновили лише в одному вусі.