Першій дитині у США вилікували вроджену глухоту завдяки генній терапії, що виправляє генетичну причину вади слуху. 11-річний пацієнт став уже шостою дитиною у світі, на якій успішно випробували цю експериментальну терапію. Про успіх повідомляється на сайті Дитячої лікарні Філадельфії.
Американський пацієнт (у центрі), якому вилікували глухоту. Children's Hospital of Philadelphia
👋 Слідкуйте за наукою разом з нами — підписуйтеся на наш телеграм та інстаграм, буде цікаво!
Як допомогли юному пацієнтові?
Хлопець народився з повною глухотою в обох вухах через мутацію у гені отоферліну. Це білок, який забезпечує передачу сигналів від волоскових клітин внутрішнього вуха до мозку. Генна терапія, націлена на нього, доставляє до волоскових клітин робочий варіант гена отоферліну, що його вмістили у безпечних вірусів-доставників в ін'єкції. У жовтні 2023 року пацієнтові провели лікування одного вуха, а зараз він вперше у житті почув звуки. Обстеження вказали, що ліковане вухо має тепер легку або помірну недостатність слуху. Хлопець чує голос батька, звук проїжджаючих машин та ножиць, коли йому стрижуть волосся. Цей пацієнт є одним із учасників тестувань експериментальної терапії, що їх проводять за участі дітей із глухотою у США, Європі та Китаї з минулого року. Однак за умови її успішності, очікується, що лікування пристосують і до порушень слуху, спричинених іншими мутаціями.
- Генна терапія з виправленням мутації отоферліну раніше допомогла п'ятьом дітям, четверо з яких — у Китаї.