Генна терапія відновила імунітет у дітей зі вродженим імунодефіцитом
Експериментальна генна терапія відновила імунітет у дітей зі вродженим імунодефіцитом, спричиненим пошкодженням гена в імунних клітинах, через що організм не може боротися з бактеріальними та грибковими інфекціями. Досі єдиним лікуванням для людей із таким діагнозом була пересадка стовбурових клітин кісткового мозку, яка може призводити до ускладнень, зокрема відторгнення. Нова терапія є безпечнішою та дозволить пацієнтам жити нормальним життям без постійних інфекцій. Результати випробування опублікували в New England Journal of Medicine.
П'ятеро дітей, які вже отримали генну терапію від спадкового імунодефіциту. UCLA Broad Stem Cell Research Center / Great Ormond Street Hospital
Кого вже вдалося вилікувати завдяки такій терапії?
Науковці випробовували генну терапію проти недостатності адгезії лейкоцитів першого типу — це рідкісна спадкова хвороба, через яку імунні клітини втрачають здатність проникати до місця інфекції та боротися з її збудником. Оскільки причиною цієї хвороби є пошкоджений ген, який кодує відповідальний за взаємодію імунних клітин білок CD18, науковці помістили здорову копію цього гена у вірус-носій. Після цього такий вірус вживили в стовбурові клітини кісткового мозку хворих дітей, які спершу отримали з їхньої крові, а після модифікації повернули в тіло.
Імунна клітина нейтрофіл, що поглинає бактерію-збудник сибірки. Саме порушення здатності нейтрофілів проникати в тканини призводить до недостатності адгезії лейкоцитів першого типу. Volker Brinkmann / Wikimedia Commons
Наразі лікування пройшли дев’ять дітей віком від п’яти місяців до дев’яти років. У всіх них після генної терапії виявили вищий рівень білка CD18, що свідчить про нормалізацію його вироблення в організмі. Крім того, прояви недостатності адгезії лейкоцитів, такі як шкірні інфекції та запалені ясна, у них також зникли, а їхня здатність протидіяти інфекціям повернулася до рівня дітей, які народилися без хвороби. Надалі за шістьма з дев’яти пацієнтів, які пройшли таке лікування, спостерігатимуть протягом 15 років, щоб встановити безпечність та ефективність терапії протягом тривалого терміну. А компанія, що розробила генну терапію, тепер очікує на її схвалення Управлінням з продовольства і медикаментів США, що допоможе зробити лікування доступнішим.
Проти яких хвороб розробили генну терапію
🦠 Вилікувати набутий імунодефіцит, спричинений зараженням ВІЛ, вдалося вже у сьомого пацієнта завдяки пересадці стовбурових клітин з геном, що робить лейкоцити невразливими до вірусу.
🤓 Генна терапія вродженої сліпоти, у важких випадках якої люди розрізняють лише світло й тінь, допомогла відновити зір і навіть надала дітям можливість читати й писати.
💰 Утім генна терапія часто є значно дорожчою за інші способи лікування: так схвалені у США ліки від спадкової хвороби, що уражає нервову систему, стали найдорожчими в історії.