Пероральний препарат мувалаплін у першому випробуванні на людях показав здатність знижувати рівень у крові ліпопротеїну (а), що транспортує холестерол, на 65 відсотків. При цьому важливо, що препарат не спричинив серйозних побічних ефектів. Якщо подальші випробування будуть такими ж успішними, це може допомогти знизити ризик серцево-судинних хвороб людям із генетичною схильністю до них, пишуть американські та австралійські вчені у JAMA.
Художня ілюстрація ліпопротеїну (а) з холестеролом. Amanda Mendelsohn / The Cleveland Clinic Foundation
Проти чого діють ліки?
Накопичення у крові холестеролу у складі ліпопротеїнів низької щільності збільшує ризик серцево-судинних патологій, зокрема атеросклерозу, через схильність наліплюватися на стінки судин, звужуючи їхній просвіт. У цьому важлива роль належить ліпопротеїну (а), зв'язуючись із яким, холестерол переноситься кровоносною системою. Але якщо рівні холестеролу можна контролювати змінами у дієті та веденням здорового способу життя, то високі рівні ліпопротеїну (а) мають генетичну основу і такому контролю не піддаються, наражаючи людину на вищий ризик інсульту та інфаркту, всупереч модифікаціям звичок. Попередні дослідження показували, що допомогти таким пацієнтам може генна терапія, націлена на ген, що відповідає за синтез фрагмента ліпопротеїну (а). Але нові дослідження вчених Монашського університету, Клівлендської клініки та компанії Eli Lilly свідчать, що високу ефективність може мати і пероральний препарат мувалаплін.
Як вплинув препарат на людей?
Мувалаплін у рамках першої фази клінічних досліджень випробували на 114 добровольцях, які одноразово чи щодня протягом 14 днів приймали препарат у дозі від 1 до 800 міліграмів, або ж приймали плацебо. З'ясувалося, ліки знижують рівень ліпопротеїну (а) вже протягом 24 годин після приймання, з максимальним зниженням на 63-65 відсотки при двотижневому курсі, у порівнянні з плацебо. Ефект тривав до 50 днів після останньої дози мувалапліну.
Перше випробування на людях також не виявило загрози для здоров'я від ліків. Мувалаплін не змінив рівні інших ліпідів в учасників із підвищеним ліпопротеїном (а). А побічні дії, якщо і були, то незначними і короткотривалими, як-от головний біль, розлади травлення чи втома. Тепер потрібно провести тестування на більшій кількості учасників, щоб уточнити ефективність та безпечність експериментального препарату.