Американське Управління з продовольства і медикаментів (FDA) схвалило препарат для місцевої генної терапії дистрофічного бульозного епідермолізу — важкої генетичної хвороби, за якої шкіра стає вкрай чутливою та крихкою, і через яку пацієнтів із цією недугою називають людьми-«метеликами». Про рішення повідомляється на сайті управління.
Малюнок руки з бульозним епідермолізом. Wellcome Collection gallery
Що це за засіб?
Дистрофічний бульозний епідермоліз спричиняється мутацією у гені COL7A1, який відповідає за вироблення колагену 7 типу. За його нестачі порушується цілісність шкіри, вона легко пошкоджується найменшими подразниками, піддаючи пацієнтів зайвому ризику інфекції, раку та постійному болю. Новий препарат покликаний усунути цей дефіцит. Засіб Vyjuvek від компанії Krystal Biotech являє собою гель для місцевого нанесення на уражену шкіру, який містить модифіковані віруси простого герпесу І типу. Останні змінили у такий спосіб, щоб вони доставляли до клітин шкіри правильний варіант колагену 7 типу. Рішення про схвалення засобу прийняти після позитивних результатів щодо його ефективності та безпечності, які отримали в трьох фазах клінічного випробування на добровольцях.
Минулого року ми писали про перші дві фази випробування цієї першої місцевої генної терапії. Пізніше того року дослідники оголосили про успішне завершення й третьої фази.