Генна терапія на основі технології CRISPR допомогла дев'ятьом людям, що мали вроджену смертельно небезпечну запальну хворобу, що супроводжувалася набряками. Після єдиної ін'єкції генної терапії пацієнти позбулися нападів набряків принаймні на рік, повідомляє New Scientist. Стаття вчених опублікована у The New England Journal of Medicine.
Ілюстративне зображення дії CRISPR-Cas9. University of California, Berkeley
👋 Слідкуйте за наукою разом з нами — підписуйтеся на наш телеграм та інстаграм, буде цікаво!
Що за хворобу спробували лікувати генною терапією?
Пацієнти, які страждають від спадкового ангіоневротичного набряку, стикаються з періодичними і раптовими набряками різних частин тіла, як-от обличчя чи горла. Такі стани схожі на важку алергічну реакцію і можуть призвести до смерті, перешкодивши проходженню повітря дихальними шляхами, однак не лікуються стандартними протиалергічними препаратами. Причиною недуги є мутація у гені білка С1-інгібітора, який у нормі пригнічує запальні реакції, стримуючи імунну систему від надмірної активації без потреби, а отже і від набряків. Напади таких набряків зазвичай знімають засобом, що блокує сполуку калікреїн, залучену до розвитку запальної реакції. І оскільки при вродженій відсутності цього білка люди не мають негативних наслідків для здоров'я, вчені Оклендського університету з колегами припустили, що заблокувавши експресію калікреїну генною терапією можна безпечно допомогти пацієнтам зі спадковим ангіоневротичним набряком уникнути наступних нападів.
Як спрацювало експериментальне лікування?
Перше випробування провели на 10 дорослих людях зі спадковим ангіоневротичним набряком, які страждали від кількох нападів набряку щомісяця. Вони отримали єдину ін'єкцію CRISPR-терапії, яка націлювалася на ген калікреїну, розрізаючи його та деактивуючи.
У результаті, протягом перших шести місяців від лікування частота нападів знизилася у пацієнтів на 95 відсотків. У дев'яти з них взагалі припинилися набряки щонайменше протягом першого року, а одна людина з групи найменшої дози ін'єкції мала один легкий напад набряку. При цьому у жодного учасника не відмітили важких побічних ефектів генної терапії. Це, на думку науковців, означає, що генна терапія може стати дієвим і безпечним лікуванням спадкового ангіоневротичного набряку. Однак перевірятимуть це у наступних тестуваннях з більшою кількістю учасників.
- Першою країною, що схвалила генну терапію на основі технології CRISPR, стала Велика Британія. Наприкінці 2023 року вона дозволила лікувати у такий спосіб серповидноклітинну анемію та бета-таласемію — обидві хвороби пов'язані з кровоносною системою.