Управління з продовольства та медикаментів (FDA) США дало дозвіл на використання першого за майже 20 років лікарського засобу проти хвороби Альцгеймера, всупереч сумнівів щодо його ефективності. Ним став препарат адуканумаб, який націлюється на амілоїдні бляшки та сприяє їх руйнуванню в мозкові пацієнтів з цією деменцією. Рішення опубліковане на сайті FDA.
Мозок людини з хворобою Альцгеймера (зліва) та без (справа). UC San Francisco
Чому це важливо?
Поки що не існує методів вилікуватися від хвороби Альцгеймера. Але проти недуги вже існують лікарські препарати, що дозволяють зменшити її прояви. Останнім часом багато наукових установ працюють над створенням ліків, які націлювалися б не на симптоми, а на саму причину їх виникнення. І з цим пов'язані деякі труднощі, оскільки поки що вчені не дійшли згоди щодо того, що саме відповідальне за виникнення деменції.
Одна з гіпотез вказує, що погіршення пам'яті та інших когнітивних здібностей відбувається внаслідок накопичення в мозкові бляшок токсичного білка бета-амілоїду. Тому потенційним рішенням могли би бути препарати, які не дають змогу формуватися цим бляшкам або ж руйнують їх. Так, нещодавно японські вчені продемонстрували на мишах можливість очищення мозку від бета-амілоїдних бляшок за допомогою фотокаталізаторів. Інші дослідники розробляють антитіла, здатні розпізнавати та знешкоджувати скупчення патологічного білка. Один із таких засобів цими днями дозволило використовувати американське Управління з продовольства та медикаментів. Ліки стали першими схваленими в США засобами проти хвороби Альцгеймера за 18 років.
Що це за препарат і яка його ефективність?
Дозвіл на використання отримав лікарський засіб Адугельм (Aduhelm) від фармацевтичної компанії Biogen, у якого головною діючою речовиною є адуканумаб. Це моноклональні антитіла, створені таким чином, щоб атакувати бета-амілоїдні скупчення.
Випробування препарату проводили в двох клінічних дослідженнях, до яких залучили понад три тисячі учасників із 20 країн. Результати виявилися неоднозначними. 2019 року компанія оголосила про припинення подальших досліджень, позаяк препарат не показав бажаної клінічної ефективності — всупереч зменшенню кількості бляшок у мозкові, когнітивні здібності пацієнтів не покращувалися. Пізніше в Biogen переоцінили свої результати і сповістили, що адуканумаб усе ж ефективний, а при попередньому аналізі було враховано не всі деталі. Представники компанії наполягли, що в одному з двох досліджень у пацієнтів, які приймали вищу з двох можливих доз препарату, відмітили зменшення когнітивних порушень на 22 відсотки. Із цими даними вони звернулися до FDA для схвалення використання їхніх ліків.
Панель експертів FDA після тривалого вивчення документів зійшлася на тому, що не рекомендує надання дозволу на використання адуканумабу проти хвороби Альцгеймера, про що сповістила восени минулого року. Утім, цими днями на сайті управління опублікували рішення, яке попередньо дає зелене світло застосуванню препарату. У повідомленні зазначається, що вердикт оснований на факті зменшення кількості амілоїдних бляшок у мозку пацієнтів, що дає змогу передбачити потенційні клінічні вигоди для пацієнтів. Водночас експерти зазначають, що усвідомлюють посилену увагу до їхнього рішення внаслідок сумнівів щодо ефективності препарату. Вони закликали компанію Biogen провести нове клінічне дослідження для перевірки дієвості адуканумабу. Якщо випробування проваляться, FDA може скасувати дозвіл на використання препарату.