У США, Великій Британії та Іспанії розпочали перше випробування на людях генної терапії глухоти, спричиненої генетичною мутацією. Терапія, яку протестують на 18 дітях, покликана доставити в клітини копію правильного варіанту гена, дисфункція якого призвела до хвороби. Перші результати випробування вчені очікують опублікувати у лютому наступного року, тоді як за пацієнтами спостерігатимуть ще п'ять років. Про це повідомляє Arstechnica.
jonas mohamadi / Pexels
Як працює експериментальна генна терапія?
Дослідження, очолене науковцями Лікарень Кембридзького університету, покликане перевірити генну терапію слухової нейропатії — порушення слуху, яке є наслідком неправильної передачі нервових імпульсів від внутрішнього вуха до мозку. Конкретно це лікування націлюється на глухоту, яка виникла через мутацію у гені OTOF. Він відповідає за вироблення білка отоферлину, який у нормі забезпечує передачу сигналів від волоскових клітин внутрішнього вуха до присінково-завиткового нерва, що реагує на звукові подразники. Експериментальна генна терапія цього стану передбачає доставлення у слухові клітини робочого варіанту гена OTOF за допомогою модифікованих знешкоджених вірусів, які вводяться ін'єкцією у завитку. Дослідники сподіваються, що генна терапія допоможе замінити наявне лікування слухової нейропатії кохлеарними імплантатами, які лише частково повертають слух.
- На етапі тестувань на тваринах перебувають і щонайменше дві інші генні терапії. Одна з них націлена на ген, який відповідальний за 16 відсотків генетично спричиненої глухоти. Тоді як інша бореться з геном, через який волоскові клітини мають закороткі ворсинки.