Генна терапія вберегла мишей з глаукомою від сліпоти

Австралійські вчені використали генну терапію для лікування глаукоми у мишей. Під час дослідів науковці додали до пошкоджених нейронів сітківки та зорового нерва ген білка, який сприяє відновленню вражених нервових клітин. Це допомогло регенерувати відростки нейронів та захистити їх від подальшого руйнування, пишуть вчені у журналі Nature Communications.

Що таке глаукома?

Глаукома є однією з найпоширеніших причин настання сліпоти у світі. Це захворювання характеризується пошкодженням зорового нерва, який сполучає очі з мозком, зазвичай внаслідок підвищення внутрішньоочного тиску. Усунути наслідки пошкодження нерву поки що неможливо, хоча різні методи лікування дають змогу уникнути подальшого прогресування хвороби та втрати зору. Причини підвищеного тиску в очах поки що до кінця незрозумілі, але вчені вважають, що значну роль відіграє у цьому процесі генетичний фактор. На користь цієї гіпотези свідчить знижена кількість вироблення в уражених нейронах білка протрудину, який допомагає клітинам відновлюватися. Вчені з Австралійського центру очних досліджень у своїх останніх дослідах зосередилася саме на ньому та гені, що його експресує.

Що за досліди з генами?

Спочатку вчені виростили в лабораторії культуру клітин сітківки мишей та пошкодили їх за допомогою лазера. Після цього вони внесли до вражених клітин ген, відповідальний за вироблення протрудину, з використанням генномодифікованих аденовірусів для його доставлення. У результаті процедура успішно підвищила продукцію бажаного білка в клітині та сприяла регенерації нервових клітин. Через три тижні після маніпуляції кількість аксонів в нейронах зросла на 70 відсотків, між тим для немодифікованих нейронів цей показник сягнув всього п’яти відсотків.

Подальші досліди на живих мишах з аналогічною технологією показали, що генна терапія за кілька тижнів призвела до значного покращення роботи сітківки та зорового нерва піддослідних тварин.

Що це нам дає?

Науковці кажуть, що їхня технологія демонструє найкращу регенерацію з усіх методів, що вони застосовували раніше. Надалі вони прагнуть вдосконалити її для генної терапії глаукоми та інших нейродегенеративних захворювань у людей. Вчені припускають, що у такий спосіб можна буде навіть відновити втрачений зір. Але до того часу необхідно провести більше детальних досліджень.


Інші вчені також сподіваються, що генна терапія допоможе лікувати сліпоту. Американські вчені у такий спосіб нещодавно відновили зір сліпим мишам із пошкодженою сітківкою.