Пігулки експериментального препарату вистачило для усунення сонної хвороби

Джерело: The Lancet Infectious Diseases

Експериментальний препарат проти сонної хвороби, який приймається орально у вигляді однієї дози, показав високу ефективність у випробуваннях на людях. У пацієнтів із ранньою стадією захворювання його дієвість оцінили у 100 відсотків, тоді як серед хворих на пізній стадії успішність лікування сягнула 95 відсотків. Препарат може суттєво спростити й зробити доступнішою терапію тропічної недуги. Результати випробування опубліковані в журналі The Lancet Infectious Diseases.

Зображення Trypanosoma brucei, отримане за допомогою сканувального електронного мікроскопа. Zephyris / Wikimedia Commons

Що це за хвороба?

Сонна хвороба спричиняється паразитами Trypanosoma brucei з групи найпростіших. Вона поширена у Субсахарській Африці, але більшість випадків реєструють у Демократичній Республіці Конго. Недуга переноситься мухами цеце, які живляться кров'ю ссавців, зокрема людей. На першій стадії хвора людина відчуває неспецифічні симптоми, як-от головний біль, жар, слабкість та втрату ваги. Але без лікування через кілька тижнів чи місяців інфекція переходить до другої, пізньої стадії, на якій проникає до центральної нервової системи. Тоді пацієнти стикаються з розладами сну, психіатричними порушеннями та неврологічними реакціями, включно з паралічем.

Якщо хворий не отримає медичну допомогу, сонна хвороба його вб'є рано чи пізно, у залежності від штаму збудника. А лікування залежить від стадії захворювання (яку встановлюють забором спинномозкової рідини протягом лікування) та вимагає кількох тижнів терапії. Та випробування проходить новітній препарат — акозиборол — який можна використовувати на будь-якій стадії і якого достатньо усього одну таблетку. І вчені з ініціативи Ліки проти забутих тропічних хвороб отримали обнадійливі результати його дієвості.

Що показало випробування препарату?

У рамках фази 2 клінічне випробування препарату пройшов 201 пацієнт із Демократичної Республіки Конго старший за 15 років із діагностованою сонною хворобою — ранньою або пізньою. Всі вони отримали по таблетці акозиборолу натще та спостерігалися у лікарів ще протягом 18 місяців.

Усі учасники з ранньою стадією хвороби після лікування вижили й не мали ознак інфекції через 18 місяців після терапії. У них пройшли симптоми хвороби, а в їхній крові більше не виявлялися паразити. Серед пацієнтів із пізньою стадією успішність лікування через півтора року оцінили в 95 відсотків. Це порівнянно з дієвістю у 94 відсотки наявної тривалої комбінованої терапії сонної хвороби, але набагато доступніше через відсутність потреби регулярних болючих пункцій спинного мозку та щоденних внутрішньовенних ін'єкцій.

Препарат виявився також відносно безпечним. Жодних пов'язаних із ним серйозних побічних ефектів не виявили, а легкі й помірні були в окремих пацієнтів лише в перші дні лікування й проявлялися жаром чи слабкістю. Вже невдовзі ліки зможуть потрапити до людей, які їх потребують, якщо так само успішною буде 3 фаза випробувань препарату, у якій його дію тестують на 1 200 пацієнтах: 900 отримають акозиборол, а решта — плацебо.